2011年2月17日，美國食品與藥物管理局（FDA）發(fā)布公告，批準(zhǔn)Corifact用于預(yù)防先天性凝血因子XIII缺乏癥患者的出血癥。
　　先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見的基因缺陷病。Corifact是首個被FDA批準(zhǔn)用于治療該病的制劑。
　　凝血因子XIII是一種存在于血液循環(huán)并參與正常凝血過程的重要物質(zhì)。先天性凝血因子XIII缺乏癥患者體內(nèi)無法生成足夠量的凝血因子XIII。如果不予以治療，這些患者便有威及生命的出血危險。
　　先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見病，美國每300萬到500萬人中有1人得此病。這種凝血因子的缺乏可能會導(dǎo)致軟組織瘀傷、粘膜出血和致命性顱內(nèi)出血?；加心蜃覺III缺乏癥的新生兒可能在出生時有臍帶出血。
　　“該制劑有助于填補一項重要需求”，F(xiàn)DA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun博士說。
　　Corifact獲得FDA罕用藥資格，因為其適用于一種罕見病或罕見狀態(tài)。Corifact雖然根據(jù)FDA加速批準(zhǔn)規(guī)定被批準(zhǔn)上市，但它仍需完成一項持續(xù)研究，以證明患者實際的臨床獲益與迄今取得研究數(shù)據(jù)所預(yù)期的一致。
　　FDA基于1項對先天性凝血因子XIII缺乏癥患者的臨床研究結(jié)果批準(zhǔn)了Corifact。該研究納入14例患者，其中包括兒童。研究中，被觀察到的最常見副作用是過敏反應(yīng)（過敏、皮疹、瘙癢和紅斑）、寒戰(zhàn)、發(fā)燒、關(guān)節(jié)痛、頭痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高以及肝酶升高。