6年前，小趙被確診為重型再生障礙性貧血（簡(jiǎn)稱重型再障），即由于骨髓造血功能障礙，導(dǎo)致嚴(yán)重的全血細(xì)胞減少。重型再障發(fā)病急，貧血進(jìn)行性加重，常伴有嚴(yán) 重感染或出血傾向，不經(jīng)有效治療多在3個(gè)月內(nèi)死亡。小趙之前一直接受免疫抑制治療，但病情一直沒有改善。隨著病情的加重，小趙越來越依賴輸血，最多時(shí)甚至 每周需要輸一次，然而卻依然重度貧血。
 

    療效不佳，但并發(fā)癥發(fā)生的風(fēng)險(xiǎn)卻越來越高，最好的辦法就是找到配型的造血干細(xì)胞進(jìn)行移植。然而，小趙的近親配型卻都失敗了，唯一的希望是在骨髓庫中尋找匹配的造血干細(xì)胞。

    9月25日，重型再障患者小趙在湘雅醫(yī)院接受造血干細(xì)胞移植術(shù)后安全轉(zhuǎn)出無菌層流艙，這標(biāo)志著湖南省首例HLA（人類白細(xì)胞抗原）不全合非血緣異基因外周血造血干細(xì)胞移植手術(shù)獲得成功。這意味著部分重型再生障礙性貧血患者在無HLA相合親屬供者的情況下，仍可通過移植獲得長期存活的機(jī)會(huì)。

    “雖然非血緣異基因造血干細(xì)胞移植風(fēng)險(xiǎn)要高得多，為了患者的生命，我們有把握還是要嘗試。”湘雅醫(yī)院血液科副教授吳登蜀介紹，多次檢索后終于在**慈濟(jì)骨髓庫中找到相匹配的志愿者。經(jīng)多方協(xié)調(diào)，“救命種子”外周血干細(xì)胞連夜從**送到長沙。充分的術(shù)前準(zhǔn)備后，血液科醫(yī)生、護(hù)士以及實(shí)驗(yàn)室人員等多方配合，終于成功為小趙施行了移植手術(shù)。

    據(jù)湘雅醫(yī)院血液科主治醫(yī)生付斌介紹，小趙病程長、病情重、免疫抑制治療無效，長期干細(xì)胞移植輸血依賴，具備移植的適應(yīng)癥。但是此次干細(xì)胞移植具有多個(gè)危險(xiǎn)因素。其一，由于長期貧血，小趙身體耐受度較低，發(fā)生合并癥的機(jī)會(huì)增高；其二，非血緣異基因造血干細(xì)胞植入失敗或發(fā)生排斥的風(fēng)險(xiǎn)與同胞相合供者相比發(fā)生率可能增加；其三，**供者與小趙具有一個(gè)位點(diǎn)不和，增加了移植風(fēng)險(xiǎn)；其四，此次供者捐獻(xiàn)的是外周血干細(xì)胞移植而非骨髓來源造血干細(xì)胞，增加移植風(fēng)險(xiǎn)；其五，患者長期輸血，增加了植入失敗的危險(xiǎn)。以上多個(gè)因素大大增加了手術(shù)的難度。“術(shù)后短短12天，小趙的白細(xì)胞就能從幾年來一直缺乏一下上升至正常水平，目前血小板和粒細(xì)胞重建已完成，這說明供者的造血干細(xì)胞 ‘種子’已經(jīng)在小趙身體里生根發(fā)芽成長起來了。”

    “既往，由于移植技術(shù)水平的限制，如果近親配型不成功，我們之前大多采取免疫抑制治療。然而此次手術(shù)的成功，意味著更多患者即使沒有HLA全合的同胞供者，仍可通過非血緣供者甚至親屬間半相合造血干細(xì)胞移植獲得長期存活的機(jī)會(huì)。”付斌醫(yī)生介紹，免疫抑制治療起效通常較慢，患者處于免疫缺陷狀態(tài)時(shí)間長，發(fā)生并發(fā)癥的幾率也較高。對(duì)于起病急驟的重型再障患者，尤其是小部分極重型再障患者來說，其病情兇險(xiǎn)，危害甚至超過急性白血病，必須抓緊時(shí)間進(jìn)行骨髓移植或是大劑量聯(lián)合免疫抑制治療，希望非血緣異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)和親屬半相合移植的成功開展能給更多患者帶來生的希望。