近日，歐盟委員會已準(zhǔn)予ponatinib 上市許可（Iclusig，Ariad制藥），作為孤兒藥的ponatinib用于對其他治療耐藥或不耐受的在某些白血病患者。
 

　　具體而言，ponatinib可用于慢性期、加速期以及急變期的成人慢性髓性白血?。–ML） 患者。這些患者對達(dá)沙替尼（SPRYCEL）/尼羅替尼（Tasigna）耐藥或不耐受，或經(jīng)伊馬替尼（格列衛(wèi)）治療后無適當(dāng)?shù)呐R床治療，或存在T315I突變。

　　此外，也表明，ponatinib可用于Ph+陽性的急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL） 患者，這些ALL患者對達(dá)沙替尼耐藥或不耐受的，或經(jīng)伊馬替尼治療后無恰當(dāng)方法，或存在T315I突變。

　　Ponatinib于2012年12月被FDA批準(zhǔn)上市用于上述相似癥狀。

　　Ariad制藥公司表示歐盟人用藥產(chǎn)品委員會加速審批了ponatinib上市。此目的在于加快審批對能有益于公眾健康的新藥。

　　[ponatinib對BCR-ABL T315I突變患者有效.gif]

　　ponatinib對BCR-ABL T315I突變患者有效

　　專家評論

　　來自英國紐卡斯?fàn)柎髮W(xué)北部血液研究所的Stephen G. O'Brien教授聲稱，歐盟此舉將為那些用盡其他治療選擇的CML患者提供一個改善臨床預(yù)后的新機(jī)會。其他專家也認(rèn)為ponatinib傳遞了新的希望。

　　來自休斯頓的德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病系的Jorges Cortes博士對PACE的Ⅱ期初步結(jié)果進(jìn)行評論時，他談到：“在大量未經(jīng)治療的患者中，我們從未獲得如此高的持久響應(yīng)率。” ponatinib獲批正是基于PACE試驗。

　　2012的美國血液學(xué)年會中，Jorges Cortes博士提交了PACE結(jié)果。ASH主席Armand Keating博士高度評價了該試驗，認(rèn)為它是“一項重大進(jìn)步”。此外，Keating博士指出ponatinib是對其他治療無效患者的救星。

　　當(dāng)ponatinibⅠ期臨床實驗結(jié)果刊登在《新英格蘭雜志》上時，來自英國倫敦帝國學(xué)院的John M. Goldman醫(yī)生在隨刊評論中談到研究“令人十分鼓舞”，他還寫道ponatinib是下一代管理CML的酪氨酸酶抑制劑中的“佼佼者”。