索拉非尼是一種多激酶抑制劑，已證明對不能手術切除的肝細胞癌有效。研究人員對肝細胞癌（HCC）患者給予輔助索拉非尼的療效和安全性進行評估。該項STORM試驗，是用來評估使用輔助索拉非尼預防肝細胞癌復發(fā)的一項III期隨機，雙盲，安慰劑對照試驗，下面和大家提前分享這項研究。

    研究方法:

    以根治性為目的接受手術切除或者局部消融，以及有中級或者高級復發(fā)風險的患者均符合該試驗要求。主要入選標準包括Child-Pugh評分5——7，ECOG PS 0，經(jīng)CT或者MRI確認沒有殘留病灶。排除標準為復發(fā)性HCC，腹水，肝外轉移，大血管浸潤，和先前接受HCC系統(tǒng)治療。按照根治性治療方式，地理區(qū)域，復發(fā)風險，和Child-Pugh狀態(tài)將患者進行分層，以1：1比例將患者分為接受索拉非尼400mg 口服 每日兩次或者安慰劑，最長維持時間4年。根據(jù)***審查主要終點是無復發(fā)生存期（RFS）。次要終點包括復發(fā)時間（TTR）和總生存期（OS）。

    研究結果：

    共有1114例患者被隨機分配到索拉非尼組（n=556）和安慰劑組（n=558）。兩組之間的基線特征被平衡。中位年齡是59歲，62%的亞洲人，81%接受手術切除術，97%為Child-Pugh A，并且有46%存在高復發(fā)風險。基于464例RFS事件進行分析。RFS，TTR和OS觀察到?jīng)]有明顯差異（表）。索拉非尼組有一個較短的中位治療維持時間（12.5個月 vs 22.2個月），以及較低的中位日常劑量（578mg vs 778mg）。由于治療中出現(xiàn)的不良反應事件（TEAE）索拉非尼組的停藥率較高（24% vs 7%），同意撤出試驗（17% vs 6%）。最常見的3——4級（Gr）TEAEs發(fā)生在索拉非尼組更為頻繁，與安慰劑組比較，主要是手足皮膚反應（28%），高血壓（7%），和腹瀉（6%）。

    研究結論：

    該試驗的主要終點未能滿足。不良反應與已知的索拉非尼安全特性相一致，沒有新的安全性結果被觀察到。