丁苯酞是中國第三個化學合成類一類新藥，是腦血管領(lǐng)域第一個擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的Ⅰ類新藥，從研究到臨床的歷程均與國際接軌。20世紀80年代研究發(fā)現(xiàn)，丁苯酞具有抗缺血性腦損傷的作用，具有較強的藥理活性，其在2001年完成Ⅱ、Ⅲ期臨床研究，2002年取得新藥證書，2005年完成Ⅳ期臨床。丁苯酞的臨床研究也伴隨著中國藥物臨床試驗管理規(guī)范的起草、制定、修改、實施的過程。

    丁苯酞臨床研究設(shè)計包括丁苯酞軟膠囊和丁苯酞注射液，在Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床中，遵循多中心、隨機、雙盲和安慰劑對照研究等不同指標，根據(jù)年齡段、時間窗、梗死類型、病情程度制定入選標準。在理想狀態(tài)下，臨床對照研究中做比較的患者組應(yīng)該有相同的特征，區(qū)別僅僅在于他們所屬組的治療方法不同。

    臨床研究有足夠的樣本量才能保障結(jié)果的精準性，樣本小可能會因檢驗效能不足或機遇問題而得出假陰性或假陽性結(jié)果。丁苯酞目前完成的臨床研究總例數(shù)約3000例，保障了研究結(jié)果的準確，并且每個階段都有大量協(xié)作中心。丁苯酞十幾年的臨床研究為腦卒中多中心臨床研究的協(xié)作模式樹立了榜樣，各中心也在研究中得到了長足發(fā)展，為今后的研究打下了良好基礎(chǔ)。

    中國卒中隨機對照臨床試驗（RCT）通過電子檢索國內(nèi)外8個數(shù)據(jù)庫，納入1996年1月至2013年5月國內(nèi)外發(fā)表的中國內(nèi)地急性卒中隨機對照治療研究，對所納入的研究進行質(zhì)量分析。共納入研究13493個，但樣本量為500例以上的多中心隨機安慰劑對照研究僅有3個，采用安慰劑對照的多中心藥物RCT有13個，采用雙盲雙模擬阿司匹林對照的多中心研究1個，采用了分組隱藏的非藥物RCT有3個，主要結(jié)局采用遠期終點指標的多中心藥物研究和非藥物研究各2個。中國卒中藥物治療RCT研究水平20年來有了明顯提高，但仍需要更大樣本的多中心研究；需要嚴格的試驗設(shè)計、質(zhì)控和科學評價指標，與國際接軌；重視 國產(chǎn)藥物RCT研究，扭轉(zhuǎn)我國目前“產(chǎn)藥多、證據(jù)少”的現(xiàn)狀，為制定適合我國國情的治療指南提供依據(jù)。