美國食品藥品監(jiān)督管理局今天擴(kuò)大了索拉菲尼（多吉美）適應(yīng)癥，批準(zhǔn)其用于治療晚期分化型甲狀腺癌。這項(xiàng)最新的適應(yīng)癥用于對(duì)放射性碘治療耐藥的局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的進(jìn)展分化型的甲狀腺癌。 FDA在2005年批準(zhǔn)索拉菲尼用于治療晚期腎癌。在2007年擴(kuò)大了索拉菲尼的藥品標(biāo)簽用于治療不可手術(shù)切除的肝癌。

    美國FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任，Richard Pazdur教授說：“分化型甲狀腺癌是可以被治療的，尤其是對(duì)于傳統(tǒng)療法無應(yīng)答的患者。今天的批準(zhǔn)表明美國食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)于為難治性疾病提供有效治療方式的承諾。”
 

    臨床試驗(yàn)結(jié)果：

    索拉菲尼的安全性和有效性是基于一項(xiàng)納入了417例患者的臨床研究，均為局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的、進(jìn)展分化型的對(duì)于放射性碘治療耐藥的甲狀腺癌患者。索拉菲尼治療組降低了41%的疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。索拉菲尼治療組的無進(jìn)展生存期為10.8個(gè)月，而安慰劑組的無進(jìn)展生存期為5.8個(gè)月。

    索拉菲尼治療的最常見的不良反應(yīng)包括腹瀉，疲勞，感染，脫發(fā)，手足皮膚反應(yīng)，皮疹，體重減輕，食欲下降，惡心，胃腸痛以及高血壓。促甲狀腺激素是甲狀腺癌的一種潛在的**因子，其在使用索拉菲尼治療時(shí)會(huì)提高，因此需要調(diào)整甲狀腺激素替代療法。

    FDA在優(yōu)先審評(píng)程序的前提下完成了對(duì)索拉菲尼新適應(yīng)癥的審查。索拉菲尼同時(shí)也得到了FDA批準(zhǔn)的孤兒藥資格，因?yàn)樗骼颇崾怯糜谥委熞环N罕見的或少有的疾病。