北京協(xié)和醫(yī)院血液科周道斌、李劍等聯(lián)合神經(jīng)科、普內(nèi)科、心內(nèi)科和檢驗科，對嚴(yán)重影響生活質(zhì)量、致殘率高的少見血液病POEMS綜合征進行長達5年的前瞻性研究，國際上率先使用口服馬法蘭聯(lián)合大劑量地塞米松（MDex）方案治療，不僅獲得顯著療效，而且將治療成本降至自體造血干細胞移植的十分之一左右。這也是國際上第一個關(guān)于POEMS綜合征的前瞻性研究，相關(guān)結(jié)果以論著形式發(fā)表在國際著名的Blood（《血液》）雜志上，SCI分值為10.55分。

    通信作者周道斌教授介紹說，POEMS綜合征是一種少見的克隆性漿細胞病，人群發(fā)病率不足百萬分之一，易發(fā)于青壯年，其主要表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變（P）、器官腫大（O）、內(nèi)分泌病變（E）、M蛋白（M）和皮膚改變（S）。患者多出現(xiàn)手腳發(fā)麻、無力，嚴(yán)重者四肢癱瘓，肝脾及淋巴結(jié)腫大，和多種內(nèi)分泌腺體異常如甲狀腺功能減低、腎上腺功能不全及性腺異常等，生活質(zhì)量會受到嚴(yán)重影響。該病尚無標(biāo)準(zhǔn)治療方案，目前自體造血干細胞移植雖為首選方案，但因費用昂貴、風(fēng)險大、移植相關(guān)并發(fā)癥難以規(guī)避，其并不適用于年老、體弱、臟器功能衰竭和經(jīng)濟困難患者。

    該課題組從2006年起篩選因年齡大、腎功能不全、肺動脈高壓和經(jīng)濟原因等不適合自體移植的31例初治POEMS綜合征患者入組，采用12個療程的口服馬法蘭聯(lián)合大劑量地塞米松（MDex）治療，獲得了滿意療效。課題組還在國際上首先采用總體神經(jīng)病變限制性量表（ONLS）對POEMS綜合征患者神經(jīng)病變進行客觀評價。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，MDex方案的神經(jīng)系統(tǒng)改善率100%，器官腫大緩解率64.3%，水腫改善率71.4%，肺動脈高壓緩解率93.3%，血液學(xué)緩解率80.6%。31例患者中只有2例出現(xiàn)3度白細胞減少和血小板減少，2例患者出現(xiàn)3度肺部細菌感染。

    本研究第一作者李劍副教授告訴記者，POEMS綜合征患者如果接受自體造血干細胞移植治療需要治療費用約十萬元，而采用MDex治療，每月一個療程，完成全部12個療程的檢查治療費用共約1萬元左右。因此，安全、有效、低成本的MDex治療可望使更多患者獲益。