對付多發(fā)性硬化，除了皮質(zhì)激素、干擾素、免疫抑制劑和靜脈注射免疫球蛋白，你還有神馬高招么？不要再抓耳撓腮了，看看Paul O' Connor和Jerry S. Wolinsky等有關(guān)口服特立氟胺（teriflunomide）治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的臨床隨機試驗吧，他們將結(jié)果發(fā)表在了本期NEJM的文章《Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis》中。

    多發(fā)性硬化是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的脫髓鞘疾病。說起髓鞘來，它就好像包繞在神經(jīng)這根電線外的一層絕緣皮，沒有了絕緣皮，整個神經(jīng)的“電路”系統(tǒng)就會發(fā)生各種各樣的問題。要解決這些問題，尤其是對于更加棘手的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，目前神經(jīng)科卻沒有多少太好的辦法。

    而本次試驗關(guān)注的特立氟胺，則是一種用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的新型口服制劑。

    這項臨床研究共有1088位多發(fā)性硬化患者參與，年齡18到55歲不等，擴展殘疾狀態(tài)量表（expanded disability status scale）評分0-5.5分，在前一年內(nèi)至少有一次復(fù)發(fā)或者前兩年內(nèi)至少有兩次復(fù)發(fā)。患者隨機平分到三組，分別為安慰劑組、每天7mg特立氟胺組和每天14mg特立氟胺組，試驗共進(jìn)行了108周。第一終點為年復(fù)發(fā)率，第二終點為連續(xù)至少12周的殘疾進(jìn)展。

    試驗結(jié)果發(fā)現(xiàn)，特立氟胺可以降低年復(fù)發(fā)率，其中安慰劑組為0.54，特立氟胺組為0.37，相對危險度分別下降31.2%和31.5%（p<0.001），對照組的殘疾進(jìn)展率為27.3%，7mg組為21.7%（p=0.08），14mg組為20.2%（p=0.03）。通過MRI的評估，兩個藥物組在試驗終點上都要優(yōu)于安慰劑組，當(dāng)然，腹瀉、惡心和脫發(fā)等這些副作用也會更嚴(yán)重；同時藥物組的丙氨酸轉(zhuǎn)移酶（ALT）水平升高1倍以上的概率增加，但三個試驗組在使ALT升高3倍水平上并沒有什么差異（分別是6.3%，6.7%和6.7%），三組中嚴(yán)重感染的概率分別為1.6%、2.5%和2.2%。

    通過這樣的臨床隨機試驗，作者最終得出這樣的結(jié)論：相對于安慰劑，特立氟胺可以顯著降低多發(fā)性硬化的復(fù)發(fā)率、殘疾進(jìn)展和經(jīng)MRI評估的疾病活動。

    下一次再有人要用多發(fā)性硬化的治療來刁難神經(jīng)科醫(yī)生時，我們就可以牛牛的甩出“特立氟胺，你知道么？”這樣一句底氣十足的話。當(dāng)然，更重要的是，但愿這種新藥可以真正為多發(fā)性硬化患者帶來福音和希望。