經(jīng)過(guò)5年多潛心研究，復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院解剖與組織胚胎學(xué)系青年教師馬麗香在長(zhǎng)江學(xué)者、復(fù)旦大學(xué)特聘教授張素春博士指導(dǎo)下，發(fā)現(xiàn)了來(lái)源于人胚胎干細(xì)胞的GABA能神經(jīng)細(xì)胞可以修復(fù)運(yùn)動(dòng)障礙，對(duì)治療人類亨廷頓病有重要意義。該成果已在線發(fā)表在3月16日國(guó)際頂尖學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》的子刊《細(xì)胞—干細(xì)胞》（Cell Stem Cell ）雜志上。

    亨廷頓病是先天性神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，也稱作“舞蹈病” ，它會(huì)導(dǎo)致病人的運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)性和認(rèn)知能力逐漸喪失，最終“慢性死亡”，目前醫(yī)學(xué)界對(duì)此病束手無(wú)策。

    研究發(fā)現(xiàn)，亨廷頓病產(chǎn)生原因是由于GABA能神經(jīng)細(xì)胞逐步退化后引起神經(jīng)“環(huán)路”紊亂，進(jìn)而導(dǎo)致病人出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能障礙和認(rèn)知能力逐漸喪失等一系列癥狀。于是，張素春教授研究團(tuán)隊(duì)把研究重點(diǎn)放在如何使人胚胎干細(xì)胞“定向誘導(dǎo)分化”為GABA能神經(jīng)細(xì)胞上，因?yàn)镚ABA能神經(jīng)細(xì)胞是一種能分泌“γ-氨基丁酸”的神經(jīng)細(xì)胞，它是哺乳動(dòng)物中樞神經(jīng)系統(tǒng)中重要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，對(duì)機(jī)體的多種功能有重要調(diào)節(jié)作用，如果腦內(nèi)大量的GABA能神經(jīng)細(xì)胞死亡，就會(huì)產(chǎn)生“舞蹈樣”動(dòng)作。

    經(jīng)努力，馬麗香終于找到了一種可以從人胚胎干細(xì)胞中獲得大量GABA能神經(jīng)細(xì)胞的有效方法，接下來(lái)，他們將獲得的GABA能神經(jīng)細(xì)胞移植到患有亨廷頓病的模型鼠腦內(nèi)，進(jìn)一步研究移植細(xì)胞與內(nèi)源細(xì)胞的整合情況。令他們吃驚的是，模型鼠的運(yùn)動(dòng)功能障礙有了明顯減緩和改善，此證明被移植的細(xì)胞不僅能與內(nèi)源細(xì)胞整合，而且還能有效地修復(fù)腦內(nèi)損傷的 “環(huán)路” 。因?yàn)檫@一環(huán)路對(duì)協(xié)調(diào)“運(yùn)動(dòng)功能”非常重要，是必須的，而GABA能神經(jīng)細(xì)胞正是通過(guò)這一環(huán)路與遠(yuǎn)處細(xì)胞形成突觸聯(lián)系而起作用的。由于亨廷頓病人的這條環(huán)路遭到破壞，故出現(xiàn)上述許多不可逆癥狀。

    此前，腦神經(jīng)研究領(lǐng)域的神經(jīng)科學(xué)家都認(rèn)為成人腦神經(jīng)環(huán)路一旦被破壞很難修復(fù)，通過(guò)細(xì)胞移植來(lái)重建環(huán)路也是不可能的，但張素春教授研究團(tuán)隊(duì)的研究成果證明，移植的GABA能神經(jīng)細(xì)胞不僅能夠重新建立這條至關(guān)重要的環(huán)路，而且還能產(chǎn)生正確的神經(jīng)遞質(zhì)，它不僅使“細(xì)胞移植”治療亨廷頓病成為可能，并表明成人腦要比以前認(rèn)為的更具可塑性。