美國研究人員在《科學·轉化醫(yī)學》雜志上報告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網膜病變帶來了希望。

    這3名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內障。這種病通常在患者年幼時發(fā)作，患者視網膜細胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時，患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學和費城兒童醫(yī)院研究人員利用腺病毒載體將修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球內，病毒將感染視網膜患病細胞，將變異基因“重寫”為正常基因。

    出于謹慎，研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進行了治療，經過幾年的觀察確認安全性和有效性后，研究人員又利用同樣方法對患者另一只眼進行了治療。治療后患者能辨認出人臉，而這是接受治療前做不到的，并且患者對弱光的敏感度顯著提高。