肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥是一種漸進和致命的神經(jīng)退行性疾病。研究人員發(fā)現(xiàn)，一種名為dexpramipexole的藥物對肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥患者有潛在的治療效果，新成果發(fā)表在日前在線出版的《自然—醫(yī)學(xué)》期刊上。

    肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥最初會影響全身的運動神經(jīng)元，導(dǎo)致漸進性的肌肉萎縮和最終的死亡。盡管目前科學(xué)家們尚不清楚這種疾病的起因，但線粒體功能性障礙被認為對這種疾病的發(fā)展產(chǎn)生了作用。目前的治療方法只有適度療效，有助于延長患者的生命，但卻無助于緩解肌肉衰弱或功能喪失。

    在一個小型安慰劑對照試驗中，Valentin Gribkoff和同事發(fā)現(xiàn)，初步跡象顯示一種功能尚不知的藥物dexpramipexole能有助于肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥患者臨床癥狀的改善。為了證實這些結(jié)果，未來還需要對更大型的患者小組進行試驗。