丙肝是一種病毒感染性疾病，如未得到很好的治療，將對肝臟產(chǎn)生嚴(yán)重的后果，甚至致命?，F(xiàn)有的治療方案通常為利巴韋林、干擾素和蛋白酶抑制劑聯(lián)合用藥，蛋白 酶抑制劑能夠抑制病毒蛋白復(fù)制，并加強人體對消滅病毒的免疫應(yīng)答。這些藥物需持續(xù)48周，對患者而言負(fù)擔(dān)并不輕松，包括復(fù)雜的藥丸和注射，某些患者可能出 現(xiàn)貧血、抑郁、食欲不振等副作用。發(fā)表于The Lancet的II期研究結(jié)果顯示，一種單片復(fù)方新藥能為難治性丙肝患者提供一種全新的治療方案。

    盡管丙肝是可治愈的，但是不同的病毒遺傳品系對藥物治療的反應(yīng)是不一樣的，相當(dāng)一部分患者所患的1型丙肝對現(xiàn)有藥物無應(yīng)答，這種病毒菌株在美國及歐洲最常見。那些感染不能得到控制的患者會面臨肝臟持續(xù)性損害的風(fēng)險，例如肝硬化，目前這些患者尚無更進一步的治療方案可選。

    一組來自圣安東尼奧市肝臟協(xié)會及Gilead Sciences公司（位于福斯特市）的專家，招募了100名1型丙肝患者，其中60名從未接受治療，另40名現(xiàn)有藥物治療無效，后者中僅有22名（占55%）曾有過肝硬化。

    所有試驗參與者都服用一種聯(lián)合新藥，新藥由試驗藥sofosbuvir和 ledipasvir 組成，患者服藥8或12周，一些患者還另外服用利巴韋林。根據(jù)先前是否接受過丙肝治療、治療時間的長短以及是否服用利巴韋林，將患者分組。

    12周的療程結(jié)束后，近乎所有表現(xiàn)持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答（SVR），本質(zhì)上，SVR代表丙肝功能性治愈，丙肝病毒被完全抑制，不再復(fù)制。研究中，不到一半的患者曾至少發(fā)生一次不良反應(yīng)，其中接受利巴韋林的患者組發(fā)生率最高。并未出現(xiàn)患者因不良反應(yīng)停藥的狀況。

    來自德克薩斯州肝臟協(xié)會的Eric Lawitz教授，主持了這項研究。他說，“據(jù)我們所知，這項試驗是首次對1型丙肝肝硬化患者進行報道，這些患者對目前普遍的蛋白酶抑制劑療法無應(yīng)答。這項試驗的結(jié)果顯示，sofosbuvir和 ledipasvir的復(fù)方制劑能為那些對現(xiàn)有藥物沒有很好應(yīng)答的患者提供短期的、全程口服的治療方案，那些患者包括肝硬化的、對病毒菌株耐藥的黑人以及對標(biāo)準(zhǔn)治療如蛋白酶抑制劑無應(yīng)答的人。”

    Margaret Hellard教授是這一研究的共同作者，他來自墨爾本市的Burnet Institute,據(jù)他所言，“作為一種理念的驗證研究，盡管出現(xiàn)肝硬化、前期治療失敗以及基因型抵抗，這項研究仍舊顯示出極高的反應(yīng)率。但因為這是一個小樣本的單中心研究，且隨訪時間短，故引起人們對其樣本代表性的關(guān)注，而且前期臨床試驗結(jié)果能否簡答的推廣到現(xiàn)實生活的條件下，還不清楚。 同時，這些研究結(jié)果導(dǎo)致的全部影響還需要進行調(diào)節(jié)。”